此种全球大型制药公司所采取的经营模式，常被称为畅销药物模式（blockbuster model，Blockbuster指年销售额达10亿美元以上的药物）：藉由投入数亿美元的研发资金，开发出丰富且充足的产品研发线，其产品从临床前、临床试验、到已核准上市的产品皆有，并创造出许许多多价值数十亿美元的畅销药物。而这些畅销药物在大药厂的营收中常常占有相当高的比例，几乎是药厂赖以维生的命脉，一项产品的销售额可能占公司营收的30%以上，并进而成就这些药厂位居全球制药产业领导者的地位，且是这些大药厂维持成长的重要关键。
大药厂的畅销药物之所以能成为摇钱树，主要原因即在于透过专利保护使其享有市场独占权，因此，专利到期后学名药的入侵、价格的锐减常常成为大药厂营收下滑的主因。Datamonitor估计2005年药品市场中约有1,570亿美元（约占40%）的品牌药将在2015年之前陆续面临学名药的竞争，而其中有相当高的比例为畅销药物。一旦药物丧失专利保护，学名药就会迅速入侵，以较低的价格侵蚀品牌药（branded drug）的销售额。
畅销药物 业绩成长关键
一般而言，美国药品市场上，学名药的价格大约是品牌药专利保护期间价格的60%，在1.5年后价格会下跌到45%，而三年后则会跌到20%。此外，尤其是畅销药物可能必须面对更多学名药厂进入市场竞争，以美国市场而言，通常在专利到期后的二年内会出现八个学名药厂竞争，但是畅销药物在丧失专利保护后的2.5年内就会有20个学名药厂进入抢夺市场。因此，学名药的入侵对畅销药物而言，更是一个相当严重的问题。
药厂在1990年代推出的产品专利于近几年陆续到期，上一波在2001～2003年，近年的颠峰期则是2005～2007年，2006年～2010年有633亿美元畅销药物的专利到期。专利到期后药厂随即面临学名药上市的威胁，第一个学名药上市将使原开发药厂失去15-30%市占率，更多学名药上市后，市占率更将减少75-90%，因此，大药厂必须持续不断开发出新产品，以维持营收成长10%以上。
但在面临许多畅销药物专利到期的压力下，药厂虽然逐年提高研发经费，但FDA每年核准的新药（即NMEs与生物制剂数）数目却呈现下降的趋势。若以核准的新化学成分（New Chemical Entity，NCE）或生物制剂BLA（biological license application）数目作为研发生产力的指标来看，制药产业的研发生产力自1996年创下高峰后即已开始下降。然而，药厂研发支出的成长，并未反映在畅销药物的推出数目与营收的成长上。分析制药公司的产品营收可知，近年上市的产品非大部分药厂营收的主力，全球领先的大药厂中只有五家其营收的10%以上，是来自于过去五年所上市的产品，显示药厂必须积极的补足其产品线，以维持营收的稳定成长。
产品创新 向生技业取经
1980年代生物技术的兴起导入创新的药物开发技术与标的，刺激了药厂亦开始积极向生技产业寻求创新产品，以强化公司产品线。而研发策略的转变与标的产品的创新即成为企业存续的重要关键，未来的制药产业将以比往更专注于科技创新的策略、标的产品的差异化，致力于创新与更专精于特定疾病领域的研究，即寻找药品市场中的利基新药，而不再完全仰赖畅销药物的经营模式。 从产业环境来看，药政管理单位积极推动创新药物与疗法的发展，如以孤儿药法案鼓励利基新药的开发，以快速审查加速新药的上市核准时间等，均带动了利基新药的开发。药厂从畅销药物进入利基药物市场，不仅是拓展了产品范围，更是在新市场中奠定基础。
在这些利基新药市场中，以个人化医疗与抗肿瘤药物为药厂转型的热门标的市场。癌症标靶药物的开发为最典型的利基市场，基因体与蛋白质体学的进展带动了分子标的药物的发展，使肿瘤药物在治疗时更具选择性，大幅降低癌症治疗的副作用。
为快速弥补产品研发线，药厂在拓展新药物的开发上，大多采取向外取得授权、合作开发甚至购并的方式，以期能快速取得产品，而有别于传统大药厂自行开发的研发策略、垂直整合的经营模式。因此，许多拥有创新技术平台或产品组合的公司，常常成为大药厂购并的标的，也因此带动了近年产业购并的热潮不减。
